一种用于靶向基因疗法的腺相关病毒组合物的发明专利
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2022-01-24
一种用于靶向基因疗法的腺相关病毒组合物的发明专利
摘要：
本文描述了包括重组腺相关病毒(rAAV)的组合物和试剂盒，这些组合物和试剂盒的向性显示出在靶细胞类型，例如大脑和肺中的特异性和病毒转导效率增加。本文所述的rAAV组合物的向性还显示出在脱靶细胞类型，例如肝脏中的特异性降低和病毒转导效率降低。本文所述的rAAV组合物使转基因，如治疗性核酸衣壳化。在全身递送到受试者后，与亲本或参考AAV相比，该rAAV能够增加该转基因在靶细胞类型中的特异性和转导。
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